Испытание экспериментального препарата для лечения аутизма, запланированного на 2019 год

Экспериментальный препарат для аутизма будет широко протестирован в следующем году исследователями в Калифорнийском университете в Сан-Диего, где в 2017 году небольшое клиническое исследование показало ранние признаки эффективности .
 
 Испытание будет проводиться в UCSD и UCLA. Он будет тестировать препарат на 20 мальчиков, которые получат три инфузии в течение трех месяцев. Каждый из них будет сведен с похожим мальчиком в контрольной группе, который не получит лекарство, в общей сложности 40 мальчиков.
 
Предполагается, что мальчики от 5 до 15 лет примут участие, сказал д-р Роберт Навиа, исследователь UCSD, возглавляющий исследование. В исследовании основное внимание уделяется мальчикам, поскольку они гораздо более склонны к развитию аутизма, чем девочек. Если бы девочки были включены, размер судебного разбирательства пришлось бы удвоить, что сделало бы его чрезмерно дорогим, сказал он. Но девочки должны быть включены в более поздние испытания.
 
Препаратом является сурамин, лекарство от сонной болезни. В первом исследовании пять мальчиков, которым дали единичную инфузию суринамина, показали заметное улучшение в социальном взаимодействии и функционировании. Это улучшение исчезло более двух месяцев, хотя некоторые навыки, такие как привязка шнурков и изучение новых слов для чтения, остались.
 
Обработанные мальчики начали достигать новых этапов, таких как активное участие в новом языке, в социальных играх, таких как теги, пробующие новые продукты и новые интересы в музыке, танцах, спорте и науке. Двое из мальчиков, которые были неверующими, говорили о первых предложениях своей жизни примерно через неделю.
 
 Пять контрольных мальчиков, которые не получали этот препарат, не показали значительного улучшения.
 
Naviaux также ведет отдельное исследование, целью которого является прогнозирование риска аутизма при рождении. В настоящее время предпринимаются многочисленные усилия для поиска таких прогностических доказательств, поскольку выявляются ранние дети с повышенным риском, тем лучше результаты терапии.
 
В исследовании будут изучаться результаты регулярных тестов, данных при рождении, и искать биохимические сигнатуры метаболического дисбаланса, связанные с аутизмом, наряду с семейной историей. В настоящее время ищутся 250 семей.
 
Для того, чтобы квалифицироваться, детям теперь должно быть от 3 до 10 лет, родившимся в Калифорнии с нормальной продолжительностью беременности, а не в больницу в первый месяц после рождения. Кроме того, у детей должен быть либо диагностирован расстройство спектра аутизма, либо типично развивающийся ребенок, не принимающий рецептурные лекарства.
 
Скрининг и регистрация могут выполняться онлайн; нет необходимости в личном визите.